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中国完随清风去 小说成基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病患者

发布时间:2019-09-18 10:23:54 来源:体育总局

(原 标 题 :治 疗 艾 滋 病 中 国 科 研 人 员 有 了 新 发 现 )

吴 昊 教 授 (左 )与 团 队 成 员 在 实 验 中 供 图 /首 都 医 科 大 学 附 属 北 京 佑 安 医 院

9月 11日 ,北 京 大 学 -清 华 大 学 生 命 科 学 联 合 中 心 邓 宏 魁 研 究 组 、首 都 医 科 大 学 附 属 北 京 佑 安 医 院 吴 昊 研 究 组 以 及 解 放 军 总 医 院 第 五 医 学 中 心 陈 虎 课 题 组 在 《新 英 格 兰 医 学 杂 志 》(The New England Journal of Medicine)发 表 了 题 为 《利 用 CRISPR基 因 编 辑 的 成 体 造 血 干 细 胞 在 患 有 艾 滋 病 合 并 急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病 患 者 中 的 长 期 重 建 》(CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia)的 研 究 论 文 。这 意 味 着 中 国 科 研 人 员 首 次 完 成 基 因 编 辑 干 细 胞 治 疗 艾 滋 病 和 白 血 病 患 者 。

发 现 “治 愈 ”艾 滋 病 重 要 新 策 略

自 20世 纪 80年 代 以 来 ,艾 滋 病 造 成 了 重 大 的 公 共 卫 生 问 题 和 社 会 问 题 。1996年 ,艾 滋 病 领 域 研 究 取 得 了 里 程 碑 式 进 展 ,HIV入 侵 T细 胞 的 主 要 共 受 体 CCR5被 发 现 ,北 大 教 授 邓 宏 魁 是 主 要 发 现 者 之 一 。随 后 的 研 究 发 现 ,CCR5基 因 呈 缺 陷 型 (CCR5-Δ32)的 人 群 不 会 被 R5嗜 性 HIV病 毒 感 染 。随清风去 小说

  胧雾惊呆了,这就和听说的大将军王的死因一模一样,这些身经百战的骑士

该 研 究 论 文 的 发 表 ,意 味 着 中 国 科 研 人 员 建 立 了 基 于 CRISPR在 人 成 体 造 血 干 细 胞 上 进 行 CCR5基 因 编 辑 的 技 术 体 系 ,实 现 了 经 基 因 编 辑 后 的 成 体 造 血 干 细 胞 在 人 体 内 长 期 稳 定 的 造 血 系 统 重 建 ,同 时 ,在 成 体 造 血 干 细 胞 上 的 基 因 编 辑 并 不 会 对 其 他 组 织 器 官 及 生 殖 系 统 产 生 影 响 。该 工 作 初 步 证 明 了 基 因 编 辑 的 成 体 造 血 干 细 胞 移 植 的 可 行 性 和 在 人 体 内 的 安 全 性 ,将 会 促 进 和 推 动 基 因 编 辑 技 术 在 临 床 应 用 领 域 的 发 展 。

研 究 组 致 力 突 破 临 床 应 用 瓶 颈

2007年 ,一 名 同 时 患 有 白 血 病 和 艾 滋 病 的 “柏 林 病 人 ”在 接 受 具 有 CCR5-Δ32突 变 的 造 血 干 细 胞 移 植 后 ,血 清 中 的 HIV病 毒 得 到 有 效 清 除 ,实 现 了 艾 滋 病 的 “功 能 性 治 愈 ”。因 此 ,通 过 基 因 编 辑 敲 除 成 体 造 血 干 细 胞 上 随 清 风 去 小 说 CCR5基 因 ,再 将 编 辑 后 的 细 胞 移 植 到 艾 滋 病 患 者 体 内 有 可 能 成 为 “功 能 性 治 愈 ”艾 滋 病 的 新 策 略 。  如 何 在 造 血 干 细 胞 中 进 行 高 效 基 因 编 辑 ,一 直 是 该 领 域 实 现 临 床 应 用 的 关 键 瓶 颈 。随清风去 小说

2017年 ,邓 宏 魁 研 究 组 建 立 了 利 用 CRISPR/Cas9进 行 人 造 血 干 细 胞 基 因 编 辑 的 技 术 体 系 。经 过 基 因 编 辑 后 的 人 造 血 干 细 胞 在 动 物 模 型 中 长 期 稳 定 地 重 建 人 的 造 血 系 统 ,其 产 生 的 外 周 血 细 胞 具 有 抵 御 HIV感 染 的 能 力 ,该 研 究 成 果 发 表 在 《Molecular Therapy》(美 国 基 因 与 细 胞 治 疗 协 会 旗 下 期 刊 )上 。为 了 实 现 该 技 术 在 临 床 上 的 应 用 ,在 此 基 础 上 进 行 了 一 系 列 的 优 化 。

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